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第75章 基因治疗,天价药物

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听到基因治疗,新郎不由得眼睛一亮。

他虽然不知道这具体细节,但读书的时候却时常听说这个神奇的方法。

看到新郎希冀的眼神,顾风也不卖关子。

“基因治疗包括缺陷基因精确的原位修复、基因增补和基因沉默。而目前基于这个靶点,目前被证明很有效的是基因沉默。

将特异性的小干扰RNA(siRNA)引入肝细胞,针对体内ALAS1 mRNA进行沉默,从而降低ALAS1的表达,减少ALA和pbG的产生。

该研究方向取得了振奋人心的突破,研发药物Givosiran(吉佛西兰)疗效确切和安全可靠,于2019年11月海外食品与药品监督管理局批准上市。

该药物的研发关键点采用了一种新的靶向递送技术,比纳米粒递送技术更为稳定。在前期的1期临床治疗中,发现Givosiran可抑制肝内ALAS1的合成,使具有神经毒性的ALA和pbG水平接近正常。

进一步的多中心、安慰剂对照、双盲随机前瞻性研究3期临床试验,纳入了94例急性肝卟啉症患者,48例Givosiran治疗,46例安慰剂治疗,复合性评价指标为需要进行紧急医疗或静脉输注血红素的发作率,其中期结果显示Givosiran组较安慰剂组卟啉症发作减少了70%,最终结果显示减少了74%。

每月1次给药可以更持久地降低ALA和pbG,在2.5 mg\/kg和5.0 mg\/kg的剂量下,尿ALA水平下降到正常高值以下,比基线下降约95%。多项数据显示Givosiran具有独特疗效,因此被海外批准用于治疗Ahps的成年患者,推荐剂量为2.5 mg\/kg,每月1次皮下注射。

平均的发作率和腹痛等症状明显改善,但肝脏和肾脏的不良事件增多,需定期监测患者的过敏反应和肾功能、肝功能。该方案为对ALAS1的沉默,故对所有的急性卟啉患者均有效。”

虽然顾风说的很多东西,新郎都听不太明白。

但发作减少70%,什么水平下降95%这些,他还是听得懂的,这些都是说明药物的有效性。

他毫不犹豫的说道:“顾医生,这个药在哪里能买,我们想试一试。”

顾风摇了摇头,“这个药国内还没上市,并且就算上市了价格也特别昂贵。在海外一年的治疗费用差不多是400万大夏币。”

听到400万大夏币每年的天文数字,新郎整个人都懵了。

这完全不是普通人能消费的起的天价药啊。

直播间的网友听到这个药需要花400万大夏币每年的时候,也不由得有些怀疑人生。

“卧槽,这个药价也太秀了吧。一年吃脱几套房啊!”

“以前的天价药,在这个药的面前完全是黯然失色啊。”

“原来我这么值钱,不生病瞬间觉得自己省了几百万。”

“这药这么贵,国内又没上市,那顾医生说这个干嘛!”

“反正我是不相信顾医生会闲着没事说着玩。”

“......”

新郎懵懵的看着顾风。

“顾医生,这个药根本不是我们普通人的消费的起的啊。”

顾风微微一笑,“消费的确是消费不起,但有不要钱的用药机会。”

“啊?”

400万一年的药还能有不要钱免费用的机会?

新郎多少是有些不怎么相信的。

这世界上哪儿来那么多免费的午餐。

况且还是这样的天价午餐。

顾风看出来了他的疑惑,笑着说道:

“上京医院正在进行这个药国内的三期临床实验,我查询了下还在招募患者。所以这个机会不错,等你老婆身体恢复后就可以过去参加。如果你们愿意的话,我可以帮忙推荐。”

上京医院?

那可是全国排名第一的医院啊。

新郎显然也知道这一点。

“顾医生,您那边有熟人?”

顾风点了点头。

“算是吧,我是上京大学医学院毕业的。上京医院里有我的师兄、师姐和老师。”

直播间的网友顿时都惊呆了。

“我靠,原来顾医生居然是上京大学的高材生。”

“学霸无疑了,666!!!”

“那他怎么会来青山一院?”

“肯定是有特别的原因吧。”

“说不定顾医生就想回来建设家乡啊!”

“你看顾医生这样一心为病人着想,我还真信他是想提高家乡医疗水平的。”

“......”

新郎毫不犹豫的说道:“顾医生,我们愿意去。”

顾风笑了笑,站了起来:“不着急,等你老婆醒了,你俩再商量一下。我还有事得先走了,到时候你们商量好了可以去医生办公室找我。”

新郎连忙也站起来,“谢谢顾医生,您先忙!”

沈素云一直没有插话,直到顾风起身前往血液灌流的地方时。

她才开口问道:“顾老师,你说的这个药物还在临床实验期间,用药会不会有风险。如果效果不好的话,你不担心患者反过头来怪你么?”

顾风淡淡笑了笑。“是药三分毒,所有的药或多或少都有风险。之所以推荐他们去,是基于我的专业判断,觉得他们能够从这个临床实验中受益。

海外的三期临床实验已经做过了,有实实在在的数据支撑。所以我觉得他们应该去试一试。至于会不会怪我,这个问题我没想过。就算怪我,我也不会放在心上。”

听到顾风的回答,沈素云不禁为他光风霁月的胸怀感到动容。

下意识的伸出大拇指,给他点了两个赞。

顾风走进血液灌流室。

华主任笑骂道:“你小子可算回来了。”

他指了指患者。

“随着血泵开始运转、患者体内的毒物开始被排出体外,现在皮肤黏膜颜色也逐渐从青紫变为红润,呼吸衰竭症状也得到了明显改善。你小子干的不错!”

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